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Nov 01, 2023

FDA genehmigt erste Zelle

Nachrichten bereitgestellt vom 17. August 2022, 13:39 ET Diesen Artikel teilen SILVER SPRING, Md.,

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17. August 2022, 13:39 Uhr ET

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SILVER SPRING, Maryland, 17. August 2022 /PRNewswire/ -- Heute hat die US-amerikanische Food and Drug Administration Zynteglo (betibeglogene autotemcel) zugelassen, die erste zellbasierte Gentherapie zur Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten mit Beta-Thalassämie die regelmäßige Transfusionen roter Blutkörperchen benötigen.

„Die heutige Zulassung ist ein wichtiger Fortschritt bei der Behandlung von Beta-Thalassämie, insbesondere bei Personen, die fortlaufend Transfusionen roter Blutkörperchen benötigen“, sagte Peter Marks, MD, Ph.D., Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA. „Angesichts der möglichen gesundheitlichen Komplikationen, die mit dieser schweren Krankheit einhergehen, unterstreicht diese Maßnahme das anhaltende Engagement der FDA, die Entwicklung innovativer Therapien für Patienten zu unterstützen, denen nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen.“

Beta-Thalassämie ist eine Art angeborener Bluterkrankung, die durch Mutationen in der Beta-Globin-Untereinheit zu einer Verringerung des normalen Hämoglobins und der roten Blutkörperchen im Blut führt, was zu einer unzureichenden Sauerstoffversorgung des Körpers führt. Der verringerte Gehalt an roten Blutkörperchen kann zu einer Reihe von Gesundheitsproblemen führen, darunter Schwindel, Schwäche, Müdigkeit, Knochenanomalien und schwerwiegendere Komplikationen. Die transfusionsabhängige Beta-Thalassämie, die schwerste Form der Erkrankung, erfordert im Allgemeinen lebenslange Transfusionen roter Blutkörperchen als Standardbehandlung. Diese regelmäßigen Transfusionen können mit mehreren gesundheitlichen Komplikationen verbunden sein, einschließlich Problemen im Herzen, in der Leber und anderen Organen aufgrund einer übermäßigen Ansammlung von Eisen im Körper.

Zynteglo ist ein einmaliges Gentherapieprodukt, das als Einzeldosis verabreicht wird. Bei jeder Zynteglo-Dosis handelt es sich um eine maßgeschneiderte Behandlung, bei der die eigenen Zellen des Patienten (Knochenmarksstammzellen) genetisch verändert werden, um funktionsfähiges Beta-Globin (eine Hämoglobinkomponente) zu produzieren.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Zynteglo wurde in zwei multizentrischen klinischen Studien nachgewiesen, an denen erwachsene und pädiatrische Patienten mit Beta-Thalassämie teilnahmen, die regelmäßige Transfusionen benötigten. Die Wirksamkeit wurde anhand der Transfusionsunabhängigkeit ermittelt, die erreicht wird, wenn der Patient mindestens 12 Monate lang einen vorgegebenen Hämoglobinspiegel aufrechterhält, ohne dass eine Transfusion roter Blutkörperchen erforderlich ist. Von 41 Patienten, die Zynteglo erhielten, erreichten 89 % die Transfusionsunabhängigkeit.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Zynteglo gehörten verringerte Blutplättchen- und andere Blutzellenwerte sowie Mukositis, fieberhafte Neutropenie, Erbrechen, Pyrexie (Fieber), Alopezie (Haarausfall), Epistaxis (Nasenbluten), Bauchschmerzen, Muskel-Skelett-Schmerzen und Husten , Kopfschmerzen, Durchfall, Hautausschlag, Verstopfung, Übelkeit, verminderter Appetit, Pigmentstörung und Pruritus (Juckreiz).

Bei dieser Behandlung besteht ein potenzielles Blutkrebsrisiko. In Studien mit Zynteglo wurden jedoch keine Fälle beobachtet. Patienten, die Zynteglo erhalten, sollten ihr Blut mindestens 15 Jahre lang auf Anzeichen von Krebs überwachen lassen. Patienten sollten außerdem auf Überempfindlichkeitsreaktionen während der Verabreichung von Zynteglo sowie auf Thrombozytopenie und Blutungen überwacht werden.

Diesem Antrag wurde ein Gutschein für eine seltene pädiatrische Erkrankung zuerkannt, zusätzlich zu den Auszeichnungen „Priority Review“, „Fast Track“, „Breakthrough Therapy“ und „Orphan“.

Die FDA erteilte bluebird bio, Inc. die Zulassung für Zynteglo.

Medienkontakt: Veronika Pfaeffle, 301-310-2576Verbraucheranfragen: E-Mail oder 888-INFO-FDA

Die FDA, eine Behörde des US-Gesundheitsministeriums, schützt die öffentliche Gesundheit, indem sie die Sicherheit, Wirksamkeit und Sicherheit von Human- und Tierarzneimitteln, Impfstoffen und anderen biologischen Produkten für den menschlichen Gebrauch sowie medizinischen Geräten gewährleistet. Die Behörde ist außerdem für die Sicherheit der Lebensmittelversorgung, Kosmetika, Nahrungsergänzungsmittel und Produkte, die elektronische Strahlung abgeben, sowie für die Regulierung von Tabakprodukten in unserem Land verantwortlich.

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