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Apr 30, 2023

Vertex und CRISPR Therapeutics schreiten auf dem Weg zur EMA-Zulassung für Exa voran

26.01.2023 – Zuletzt

26. Januar 2023 – Zuletzt aktualisiert am 27. Januar 2023 um 07:50 GMT

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Die Therapie Exagamglogene autotemcel (exa-cel) wurde zur Behandlung der Sichelzellenanämie (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) entwickelt. Die Einreichung wird durch zwei globale Phase-3-Studien unterstützt.

Vertex und CRISPR Therapeutics gingen 2015 eine strategische Forschungskooperation ein, die sich auf den Einsatz von CRISPR/Cas9 zur Entdeckung und Entwicklung potenzieller neuer Behandlungen konzentrierte, die auf die zugrunde liegenden genetischen Ursachen menschlicher Krankheiten abzielen. Exa-cel stellt die erste potenzielle Behandlung dar, die aus dem gemeinsamen Forschungsprogramm hervorgeht. Im Rahmen einer geänderten Kooperationsvereinbarung leitet Vertex nun die weltweite Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Exa-Cel und teilt die Programmkosten und -gewinne weltweit 60/40 mit CRISPR Therapeutics auf.

Im vergangenen Herbst wies Vertex darauf hin, dass es die Gespräche mit der EMA über die zur Unterstützung der Marketinganträge erforderlichen Daten abgeschlossen habe und dass es auf dem richtigen Weg sei, diese bis Ende 2022 einzureichen. Im Falle der Zulassung wird Exa-Cel die erste CRISPR-Therapie sein die behördliche Genehmigung für eine genetisch bedingte Krankheit erhalten.

Im August 2022 hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA)genehmigtBluebird-Biografien​​Zynteglo, eine Gentherapie gegen Beta-Thalassämie, markiert die erste US-Zulassung für einen lentiviralen Vektor.

Während Zynteglo 2019 in Europa grünes Licht erhielt, nahm das Unternehmen das Medikament im Zuge seines Rückzugs aus der Region vom Markt, nachdem es mit den Regierungen nicht zu einer Einigung über die Abdeckung kam, und richtete seine Aufmerksamkeit stattdessen auf die USA.

Exa-cel, früher bekannt als CTX001, ist eine autologe, ex vivo geneditierte CRISPR/Cas9-Therapie, die derzeit für Patienten mit SCD oder TDT evaluiert wird Hämoglobin (HbF) in roten Blutkörperchen. Die Erhöhung von HbF durch Exa-Cel hat das Potenzial, schmerzhafte und schwächende Gefäßverschlusskrisen bei Patienten mit SCD zu reduzieren oder zu beseitigen und den Transfusionsbedarf bei Patienten mit TDT zu verringern, sagen die Entwickler.

Exa-cel hat von der EU-Kommission den Orphan-Drug-Status sowie von der EMA den Priority Medicines-Status (PRIME) für SCD und TDT erhalten. Vertex hat außerdem mit der fortlaufenden Einreichung des BLA-Antrags (Biologics License Application) bei der US-amerikanischen FDA begonnen und erklärt, dass das Unternehmen damit rechnet, diesen Antrag bis zum Ende des ersten Quartals dieses Jahres abzuschließen.

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